镰状细胞和各种药物

　　

　　

　　陀拉Dehinde

　　上周，我开始了一篇关于一种名为crizanlizumab的新药的专栏文章，这种药物目前在欧洲和美国上市，用于治疗镰状细胞病患者。我提到过还有其他的替代品，比如l -谷氨酰胺和羟脲。让我们提醒自己这些其他的平板电脑和co正在使用和可用。下面是上周的继续和总结。

　　l -谷氨酰胺是如何起作用的?

　　l -谷氨酰胺(l -glo -ta-meen)或ENDARI?是一种治疗镰状细胞病的药物，可能对5岁及以上的患者有帮助(如果你不知道你或接受治疗的人患有哪种类型的SCD，请咨询你的医生)。与您的医疗团队分享本说明书中的信息，以决定这种药物对您或接受治疗的人是否是一个好的选择。即使您目前正在服用羟基脲，您也可以服用这种药物，但请咨询您的医疗保健团队。l -谷氨酰胺尚未在孕妇或哺乳期妇女中进行过研究。

　　谷氨酰胺是一种氨基酸。人体自然产生氨基酸来帮助预防和对抗感染、损伤和压力。然而，患有SCD的人可能需要额外的l -谷氨酰胺，因为他们经历的疼痛和感染比身体自身所能承受的更多。

　　对于患有SCD的人来说，红细胞受到损害，使它们变得僵硬、粘稠，呈镰刀状。这会造成损伤，在一种叫做血管阻塞的过程中阻碍血液流动，从而导致疼痛危机。l -谷氨酰胺有助于阻止或减缓这种损害，并减少疼痛危机的数量。

　　l -谷氨酰胺以粉末形式服用，并打算长期使用。

　　每次剂量通常混合在8盎司的冷或室温饮料或4到6盎司的食物中。

　　在一项观察l -谷氨酰胺有效性的研究中，研究人员发现，被指定服用l -谷氨酰胺的参与者比服用安慰剂(一种无害的物质，看起来像治疗方法，但专门设计成没有任何作用)的参与者有更少的疼痛危机。

　　48周后，l -谷氨酰胺组的危机事件比安慰剂组少(中位数为3次而不是4次)。服用l -谷氨酰胺的人比另一组去医院的次数少(中位数是两次而不是三次)。

　　l -谷氨酰胺可能有助于减少其他镰状细胞并发症。请与您的医疗团队进一步讨论。l -谷氨酰胺的副作用包括便秘、恶心、头痛、胃痛、咳嗽、腿或手臂痛、背痛和胸痛(至少十分之一的人会出现这种情况，与安慰剂相同)。

　　什么是Voxelotor，它是如何工作的?

　　Voxelotor(发音为“vox-EL-o-tor”)或OXBRYTA?是一种治疗镰状细胞病(SCD)的药物，可能对12岁及以上的人有帮助(如果你不知道你或接受治疗的人患有哪种类型的SCD，请咨询你的医生)。与您的医疗团队分享本说明书中的信息，以决定这种药物对您或接受治疗的人是否是一个好的选择。即使您目前正在服用羟基脲，您也可以服用这种药物，但请咨询您的医疗保健团队。Voxelotor尚未在怀孕或哺乳期妇女中进行过研究。

　　健康的红细胞含有血红蛋白(Hb)，它将氧气输送到身体的各个部位。

　　对于患有SCD的人来说，红细胞会失去原来的圆形，变成镰刀状或新月形。镰状红细胞在溶血过程中分解。

　　伏西罗特减少溶血，加强血红蛋白携带氧气。

　　伏西络酮是一种药丸。典型的剂量是每天口服三粒(1500毫克)，有或没有食物，但患者应咨询他们的卫生保健团队。伏赛洛特片剂不应压碎。

　　Voxelotor是长期使用的。和你的医疗团队谈谈你或接受护理的人需要多长时间。

　　在一项名为HOPE的临床研究中，年龄在12岁到64岁之间的参与者中，50%的人发现Hb水平升高(即在2到4周内)，而服用安慰剂(一种无害的物质，看起来像治疗方法，但专门设计成没有任何作用)的人只有7%的人Hb水平升高。

　　24周后，服用voxelotor组的溶血事件也比安慰剂组少。volxelotor的副作用(与安慰剂相同，至少有十分之一的人出现)包括头痛、腹泻、胃痛、恶心、疲倦、皮疹或发烧。

　　什么是羟基脲，它是如何工作的?

　　但这里有一些好消息:一种叫做羟基脲的药物可以帮助患有镰状细胞病的成人和儿童。这种药可以帮助你减少疼痛危机，甚至延长寿命。羟基脲已经帮助了很多人，它也可以帮助你。

　　羟基脲是一种自20世纪80年代以来医生用来治疗镰状细胞病的药物。美国食品和药物管理局(FDA)于1998年批准其用于治疗成人镰状细胞病。2017年，FDA批准其用于治疗儿童镰状细胞病。羟基脲也用于治疗癌症。但是医生治疗镰状细胞病使用的剂量比治疗癌症要低。

　　羟基脲如何帮助治疗镰状细胞病?

　　羟基脲减少镰状细胞病引起的问题。患有镰状细胞病的人服用羟基脲会减少:?疼痛危机?急性胸综合征发作?输血?住院羟基脲还可以预防或减缓对器官的损害。

　　羟基脲使你的红细胞变大。这有助于它们保持圆润，更灵活，使它们不太可能变成镰刀状。这种药物是通过增加一种叫做血红蛋白F的特殊血红蛋白来达到这个目的的。血红蛋白F也被称为胎儿血红蛋白，因为新生儿就有它。当你的血红蛋白F水平较高时，你的红细胞就不太可能产生问题。

　　如果你想与我取得联系，关于这篇文章或镰状细胞，这样做，通过电子邮件:[email protected]和访问我的博客:www.howtolivewithsicklecell.co.uk。我关于镰状细胞的书的电子版-如何与镰状细胞一起生活可以在www.toladehinde.com上购买，如果你想购买平装版，可以在亚马逊上购买。

　　来源:镰状细胞协会/ NHS英国/SC联盟/BBC/血液学